全球首款帕金森新药获批进入临床
(资料图)
湖北日报讯(记者刘洁)近日,国家药品监督管理局正式批准了武汉睿健医药科技有限公司(简称“睿健医药”)帕金森新药NouvNeu001的IND(新药临床研究审核)申请。据介绍,这是帕金森治疗领域中,全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品。
帕金森病是目前世界公认的第二大神经系统疾病,是继肿瘤、心血管疾病之后,中老年人群的第三大“杀手”。目前,帕金森病无法治愈、不可逆转。数据显示,中国65岁以上的老年人帕金森病患病率为1.7%。据此推算,中国的帕金森病人数量接近370万,并呈现年轻化的趋势。
目前,临床上以左旋多巴为代表的化药治疗方案,以DBS为代表的物理治疗方案,以及其他辅助治疗方案,均无法解决患者脑部功能神经元的缺失问题。
不同于一般的药物或手术治疗,NouvNeu001聚焦临床需求导向,利用化合物实现精细细胞功能改造,从而真正满足临床需求。通过化合物调节实现高纯度神经元亚型分化,与体内原有神经元形成连接,并增强细胞分泌功能,进一步加强了移植细胞对原有病灶的改善,以达到综合性的治疗效果。
从已完成的药理药效试验和安全性试验结果来看,使用NouvNeu001治疗的各类疾病模型动物在给药四周后,行为学功能得到了极大恢复,且其多项生理生化指标也得到了显著提升。
这样突破性的技术优势来自团队开创性的研发思路。据介绍,自创立之初,睿健医药科学团队就整合了发育生物学、化学、组学分析及互作网络拓扑结构计算等交叉学科,并夯实了“AI+化学诱导”平台。公司通过挖掘精准的“化学小分子开关”,在每个细胞中启动标准调控流程,实现了细胞的多重功能的精细改造,并且一次性解决了细胞治疗药物工业生产中高效、安全性及成本在内的多个难点。
为迎接全球的临床试验工作,睿健医药建设了大规模工业化生产基地,实现了药物生产供应链的自主可控。公司已建成符合cGMP要求的B+A级生产厂房,1万平方米以上的工业化生产和研发基地,满足覆盖全球市场的同种异体细胞药物产能,同时具备覆盖中美澳多地的物流投送能力。
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